中國再傳基因編輯 治血癌愛滋男
2019/09/13 05:30
導致愛滋病的人類免疫缺陷病毒(HIV),在電子顯微鏡下現形。(美聯社檔案照)
〔編譯周虹汶/綜合報導〕《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)十一日報導,中國研究人員以基因編輯技術「常間回文重複序列叢集關聯蛋白系統」(CRISPR),治療患有急性淋巴性白血病(ALL)與愛滋病的病患,雖對愛滋病效果不彰,但患者血癌經十九個月已逐步緩解。這也是全球首家權威醫學期刊,刊登醫生如何利用實驗性的CRISPR技術,來修正病人去氧核糖核酸(DNA)以治療疾病的詳細報告。
此研究由北京大學幹細胞研究中心主任鄧宏魁領導,廿七歲受試男子同時身患白血病與愛滋病,他的骨髓幹細胞受損導致血癌,有待移植;團隊決定利用CRISPR技術,順便幫他修正供體造血幹細胞與前驅細胞(HSPC)之CCR5基因,因該基因是導致愛滋病的人類免疫缺陷病毒(HIV)入侵機體細胞主要輔助受體之一,一旦關閉就可與愛滋病絕緣。
治療後十九個月,男子血癌逐漸緩解,編輯修正過的HSPC植入後,持續留在體內,有助人體對抗大量病原菌的「CD4受體」蛋白質亦見小幅增加;但對愛滋病效果不大,淋巴細胞約僅有五%對抗HIV感染。儘管如此,鄧宏魁樂見後續研究,因他至少已確定CRISPR技術在人體內可發揮長期功效,患者也無不良反應或DNA受損。
CRISPR的潛在不良後果,一直讓醫界有所保留。但中國科學界始終躍躍欲試,南方科技大學副教授賀建奎去年以這種「基因手術刀」,逕自宣告全球第一對免疫愛滋病的基因編輯雙胞胎誕生,但因涉及修改胚胎基因,引發國際撻伐。
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