編輯胚胎基因 可預防遺傳疾病

批評者抨擊「設計嬰兒」恐引道德爭議

〔編譯陳正健／綜合報導〕英國科學期刊《自然》（Nature）二日發表最新研究報告，指出美國科學家首度成功使用一種名為「CRISPR-Cas9」的基因編輯技術，安全修復人類胚胎中的一種心臟病遺傳基因。然而，批評者抨擊，此項技術意圖「設計嬰兒」，恐引發道德爭議。

美國奧勒岡健康與科學大學領導的研究團隊，與加州沙克研究所（Salk Institute ）及南韓基礎科學研究院合作，使用七十五個人類受精卵進行研究，其精子上的「MYBPC3」基因帶有缺陷，卵子則沒有。此種基因缺陷會導致遺傳性心臟疾病，包括家族性肥厚性心肌症、左室心肌致密化不全與家族性擴張型心肌症。

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研究人員針對肥厚性心肌症進行一系列實驗室試驗，全球約每五百人就有一人罹患此症，曾奪走許多年輕運動員的生命。他們使用基因編輯技術，將有此基因缺陷的精子注入健康卵子，並將精子中的缺陷DNA成功移除。

研究發現，精子上的「MYBPC3」基因遭移除後，受精卵會從卵子找尋此一基因，來取代遺缺並自我修補。此種基因編輯技術的成功率約七十二％，五十八個實驗胚胎中，有四十八個能免去突變基因。換言之，若科學家及早進行基因編輯，這些胚胎可自我修復，不僅不會罹患上述疾病，甚至不會將病遺傳給後代。

報告共同作者貝爾蒙特形容，此為全球首個展示基因編輯技術安全性的研究，精準且有效地修正胚胎中的致病基因缺陷。此前，中國科學家也曾進行相同實驗，但並非每個細胞都被修復，且有引發「鑲嵌現象」（mosaicism）的安全顧慮。

稱技術適用於一萬多種病症

據推測，基因編輯技術適用於遺傳突變引發的一萬多種病症，包括與BRCA基因突變有關的乳腺癌、卵巢癌、亨廷頓舞蹈病、家族黑蒙性白痴、地中海貧血症、囊性纖維化、鐮狀細胞性貧血症，以及早發型阿茲海默症等疾病。

不過，批評者認為，基因編輯技術是向優生學讓步，是所謂的「生殖性」改變，亦即修改人類精子、卵子與胚胎，永遠地改變後代基因，此舉旨在「設計嬰兒」，而非預防疾病。