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進入健保史上最貴！SMA罕病藥一針4900萬 首位受益病患現況曝
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見疾病，患者由於運動功能逐漸退化，造成生活無法自理，嚴重會影響呼吸和吞嚥功能，甚至死亡。社團法人台灣生命之窗慈善協會今天舉辦《這一刻，得來不易》紀錄片發表會。（記者邱芷柔攝）
〔記者邱芷柔／台北報導〕衛福部健保署陸續擴增給付相關藥物，提高脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者的治療品質，今年8月起首度納入一針要價4900萬元的基因治療藥物「諾健生（Zolgensma）」，創下台灣健保史上最貴給付藥物紀錄。健保署署長石崇良今（14日）表示，健保目前給付3種SMA治療藥物，目前已有超過百名病友通過健保給付，包括首例給付基因治療藥物的對象，已正式撥款、完成健保第一例SMA基因治療藥物給付，使用藥物的這名病患目前狀況「十分健康」。
SMA是一種罕見疾病，患者由於運動功能逐漸退化，造成運動、坐正、爬行、走路等動作無法自理，嚴重會影響呼吸和吞嚥功能，甚至死亡。目前健保給付背針、口服及基因針劑等3種SMA治療藥物，其中基因針劑今年8月正式納入，據該藥物的臨床試驗結果，被認為可以治癒SMA，若在6個月以下時使用，甚至可以讓患者不發病。
社團法人台灣生命之窗慈善協會今（14日）舉辦《這一刻，得來不易》紀錄片發表會，透過影像紀錄SMA病友家庭對抗疾病的艱辛歷程，及使用治療藥物後生命獲得改變的喜悅。
罹患SMA長達30年的台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，2023年對SMA病友是重要的一年，三種治療藥物都有取得健保的進展，然而目前還有超過7成、約300名SMA患者無法符合健保給付條件。
李怡潔說，「吃飯」對一般人來說是最平凡不過的事，但「好好吃飯」卻是許多病友的希望，「當許多人都在追求不凡的時候，我們只盼望能夠平凡，能不要成為家人的負擔」，期許未來所有病友都有獲得治療的機會。
石崇良出席發表會，健保給付規定放寬前，有42位病童獲得健保給付，相關規則放寬後，有91人申請，其中77人已核准、14人尚在審核中，總計已超過1百名病友獲得健保給付。對於病友團體提到仍有300多人尚未獲得健保給付，主要是效益考量，由於該疾病發展到一定程度後，反轉的機會較低、用藥效果有限。
對於首位受惠於健保給付基因針劑的SMA病童，石崇良透露，該病患目前狀況十分健康，過去健保運作方式是由醫院支付藥廠藥費，醫院再向健保申請相關款項，請款會有時間差，由於該款基因治療藥物費用高昂，因此健保首度直接支付廠商款項，並採分期付款方式，每年也可因此有資源照顧更多患者。
