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進入《全球首例》注入「基改」細胞 英血癌女嬰治癒
英國大澳蒙德街醫院五日發布的照片顯示，一歲女嬰蕾拉十月廿八日在醫院內開心地微笑，她體內經基因療法治療後已無任何癌細胞。（路透）
〔編譯張沛元／綜合報導〕一種使用所謂「分子剪刀」來編輯基因與打造能夠獵殺血癌細胞的專屬免疫細胞的新療法，已成功讓一名被判定來日無多罹癌的女嬰擺脫癌症。這是全球首度使用這種療法，醫療團隊對該療法的驚人效果，也忍不住大呼有如奇蹟。
編輯基因 放到健康捐贈者的Ｔ細胞
急性淋巴性白血病復發的一歲大英國女嬰蕾拉，歷經化療與骨髓移植治療無效後，在英國「大澳蒙德街醫院」（ＧＯＳＨ）接受這種高度實驗性的最新療法。化療雖能治癒許多血癌病患，但對侵襲性血癌（其癌細胞或躲藏或抗藥）的病患就無效。蕾拉的醫療團隊負責人、ＧＯＳＨ骨髓移植主任維斯教授表示，蕾拉的血癌頗具侵襲性，因此能抗癌成功簡直是奇蹟；由於這是全球首度使用這種療法，醫師其實也不知道成效如何，因此獲悉成功皆欣喜若狂。
此一基因改造細胞療法是由ＧＯＳＨ、英國倫敦大學學院，以及法國生物科技公司Cellectis的科學家共同合作，醫師以靜脈輸液注射方式，將一毫升的基因改造細胞UCART19注入蕾拉體內，過程約十分鐘；幾週後，醫師確定蕾拉體內已無癌細胞，開始為她進行骨髓移植，以取代在該療法中被破壞的血液與免疫系統。從開始治療不過兩個月後，蕾拉出院返家，但定期返院接受骨髓細胞與血液檢查。
特定基因 讓Ｔ細胞鎖定攻擊血癌細胞
這種療法之所以能奏效，在於把新基因放到健康捐贈者提供的免疫細胞Ｔ細胞，讓Ｔ細胞能夠對抗血癌。透過有如「分子剪刀」的ＴＡＬＥＮ（類轉錄活化因子核酸酶）基因編輯科技，經過剪切的特定基因會讓Ｔ細胞出現兩種行為，一是讓通常也會殺死免疫細胞的強效血癌藥看不到Ｔ細胞，二是Ｔ細胞經過重新編程後只會鎖定與攻擊血癌細胞。
不少大藥廠過去也曾以取自單一病患的基因改造Ｔ細胞進行測試，但以取自健康的捐贈者的Ｔ細胞進行試驗卻是頭一遭。倫敦大學學院的細胞與基因治療教授、ＧＯＳＨ免疫專家凱欣姆稱此為使用新的基因轉製科技上的里程碑…，倘若蕾拉能持續成功抗癌，以及將成功經驗複製到其他病患身上，此一療法「將代表在治療血癌與其他癌症上的一大步」。
但部分科學家質疑這種療法，認為病患可能會排斥外來細胞；也有專家警告說，編輯免疫細胞使之能辨識與獵殺血癌細胞的概念「令人非常興奮」，但病患及其家屬也必須明白，此科技目前仍處於初期階段，科學家仍得進一步了解該療法的長期效果、是否有任何副作用，以及用在哪些病患身上的效果最好。由於女童擺脫疾病不過才幾個月的時間，因此很難確知將來是否會復發。
