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進入鐮形細胞貧血症 美FDA通過基因療法
美國已批准兩款用於治療遺傳性血液疾病鐮形細胞貧血症的基因療法。圖為其中一款基因療法的製造商福泰製藥公司位於波士頓的總部外觀。（歐新社）
〔編譯張沛元／綜合報導〕美國食品藥物管理局（FDA）八日批准兩種針對鐮形細胞貧血症的基因療法，盼能就此治癒這種令人痛苦、好發於美國非裔人士的遺傳性血液疾病。這也是美國首度批准以基因療法治療鐮形細胞貧血症。
美國FDA表示，這兩種一次性的基因療法，可用於十二歲與以上的鐮形細胞貧血症重症患者。其中一款療法是福泰製藥公司（Vertex）與基因編輯公司CRISPR Therapeutics製造，也是第一個根據基因編輯工具CRISPR（基因剪刀）的獲准療法；CRISPR發明人在二○二○年因此技術獲得諾貝爾獎。至於另一款基因療法，則是由美國生技公司Bluebird Bio製造，兩種療法治療方式不同。Bluebird說，其藥物的價格要三一○萬美元。
美國估計有十萬名鐮形細胞貧血症病患，其中約五分之一是重症；該疾病常見於非裔人士，全美每三六五名黑人嬰兒中就有一人出生時罹患該病。鐮形細胞貧血症會影響血紅素，即紅血球中攜帶氧氣的蛋白質；血紅素基因突變導致紅血球變成鐮刀或新月狀，從而阻礙血流與造成難以忍受的疼痛、器官損傷、中風與其他問題；現行療法包括用藥與輸血，唯一永久解方是骨髓移植。
相較之下，新批准的基因療法會永久改變患者血液細胞中的DNA，而且不需要捐贈者；其中福泰製藥的Casgevy療法的目標，是幫助身體重新製造出生時的胎兒血紅素——因為鐮形細胞貧血症患者有缺陷的血紅素，是成人血紅素。而基因編輯工具CRISPR則用來對病患幹細胞進行基因剔除。至於Bluebird的Lyfgenia療法的目標，則是複製經過改造的基因，以協助紅血球產生「抗鐮狀化」的血紅素，以防止或逆轉變形的紅血球。
