重大突破! 基因療法可望根治鐮刀型貧血 骨髓移植非唯一解答
2022/03/29 15:42
科學家利用一項創新的基因療法,對鐮狀紅血球貧血症(Sickle-cell anemia,SCA)患者實施治療,結果顯示,這種新技術可望終結這項疾病帶來的痛苦。(美聯社檔案照)
〔即時新聞/綜合報導〕在過往醫學極限之下,絕大多數遺傳疾病都難以根治,其中鐮刀型貧血就是一例,過往僅有骨髓移植才可能根治,科學家開發出創新的基因療法,將可望在不進行骨髓移植的情況下,大幅改善患者狀況,甚至治癒疾病。
發表在學術期刊《新英格蘭醫學雜誌》的研究報告中,科學家利用一項創新的基因療法,對鐮狀紅血球貧血症(Sickle-cell anemia,SCA)患者實施治療,結果顯示,這種新技術可望終結這項疾病帶來的痛苦。
鐮刀型貧血是一種罕見的遺傳性疾病,患者紅血球天生出現彎曲形鐮刀狀異常,帶來貧血、細菌感染與中風等併發症與健康問題,並常導致患者早逝,過往僅骨髓移植被視為有效的治癒方式,但骨髓移植不只有其致命風險,難以取得配對更是無法大規模實施的原因。
這種遺傳疾病的罪魁禍首是來自雙親的不正常隱性基因,導致血紅蛋白出現功能障礙,本次實驗中出現的新技術,便是將無害的病毒載體搭載正常基因送入嬰幼兒體內,將健康的基因指令「更新」至病患身體。
在接受了新療法後,患者們都能自體製造健康的紅血球,其鐮狀貧血症狀均獲顯著減輕或是徹底消失,據稱,該團隊未來將持續推進基因療法的研究進程,望能盡速造福世人。
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