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進入降低心臟病發 新基因療法1針見效
刊登於一八一二年四月一日發行的新英格蘭醫學期刊中一張人類心臟繪圖。 （美聯社）
〔編譯魏國金／綜合報導〕美國研究人員宣布，一種新的基因療法可望使心臟病患者打一針，就能大幅降低心臟病發的風險。他們希望三年內，針對因罕見遺傳疾病而易在三、四十歲心臟病發者進行試驗，若該療法安全有效，將尋求批准，以進行更大規模的人體試驗。
主持該研究的哈佛醫學院心臟病學家與遺傳學家凱瑟瑞桑（Sekar Kathiresan）說，該療法不僅對因遺傳疾病而年紀輕輕就心臟病發的人們有意義，也對常見的心臟病發見效。
英國《衛報》報導，全球每年有一千八百萬人死於心臟病，其中八十五％是因心臟病發與中風所致。通常心臟病藥物需終其一生天天服用，研究人員希望，一針見效的基因療法使心臟病不再是慢性疾病，而大幅降低醫療成本。
凱瑟瑞桑家族普遍膽固醇過高，有家人年紀輕輕就心臟病發逝世。於是他耗費十五年，找出升高或降低心臟病發風險的基因，並致力研發新療法。該療法是改造肝臟製造低密度脂蛋白（LDL，通常稱為壞膽固醇）的基因。隨著年紀漸增，膽固醇在動脈中堆積，最終導致堵塞，引發心臟病發。
研究人員發現，有些人帶有可大幅降低LDL濃度的突變基因，他們的心臟病風險也因而較低。比如，每五十名非裔美國人中，就有一人僅帶有一個，而非通常的兩個PCSK9基因複製組，他們的LDL濃度極低，因此不易有心臟病。
該療法將奈米脂質（nanolipid）注入血管，當奈米脂質抵達肝臟細胞時，將釋放稱為Crispr-Cas9的分子基因編輯工具，尋找並使PCSK9或類似基因失能。目標在關閉卅％至四十％的PCSK9運作，仿效防止心臟病發的自然突變。
研究人員目前已利用基因編輯改造老鼠的PCSK9，並降低其膽固醇濃度三十五％至四十％。若猴子試驗也奏效，科學家將展開人體試驗。不過，專家警告，所有基因療法都有風險，亦即難以控制關閉多少基因，以及確保僅有目標基因被編輯。倫敦帝國學院藥理學專家哈汀說，人體需要膽固醇，該療法的問題在於無法控制，也不可逆。
