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進入血友病基因治療 日以鼠實驗成功
2014/08/16 16:01
〔即時新聞／綜合報導〕京都大學及奈良縣立醫科大等研究團隊投入血友病基因治療研究，昨日發表血友病老鼠實驗成功，今後將有望應用在人體的iPS細胞（Induced pluripotent stem cells，誘導性多功能幹細胞），該實驗成果並在昨日出版的美國《PLOS ONE》科學期刊上發表。
朝日新聞報導，人體的凝血因子大多是由肝臟製造的蛋白質，京都大學iPS細胞研究所的堀田秋津助教說明實驗內容，將基因透過特殊的運輸細胞導入血友病老鼠的肝臟，之後肝臟便會開始製造凝血因子，效果可持續300日以上。若能因此適用在人類的話，使體內的凝血因子含量提高，血友病患者的凝血功能可望恢復正常。
血友病為缺乏凝血因子，一旦受傷便難以止血的疾病，通常是人體欠缺正常的遺傳基因導致。重症者甚至每隔幾日就得注射凝血因子，除了要價高昂更對身體造成長期負擔，目前尚沒有治根的方法。
