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進入罕病專款預算逐年成長 今年8款藥納健保給付／南部未滿6個月SMA嬰兒 獲1針4900萬元治療給付
諾華藥廠研發的Zolgensma，可用來治療罕病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）的兩歲以下嬰幼兒，一針要價四千九百萬元。 （美聯社資料照）
〔記者林惠琴／台北報導〕近年健保罕病用藥（含特材）專款預算成長，今年達九十九億元，已有八款藥品新增收載或擴增適應症給付，其中兩款每人每年藥費超過千萬元，一款更是打一針四千九百萬元，首例已核准可用藥，還有兩款新藥可望提供「泛視神經脊髓炎」患者使用。另在癌藥部分，費用上千萬元的CAR-T細胞治療，與藥廠討論快有結論，若可達成財務方案協議，將成為國內首款健保給付細胞治療療程。
專款預算99億
健保署統計，二○二○年罕病用藥專款預算七十一．六六元、二○二一年七十六．○一億、二○二二年八十七．七八億，今年九十九億。
健保署副署長蔡淑鈴表示，今年累計八款罕病藥品新增收載或擴增適應症給付，與往年相比算多，其中兩款每人每年費用超過千萬元，一款是脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥物、由諾華藥廠研發的「諾健生（Zolgensma）」，只需打一針，但一針要價四千九百萬元，首例確定給付一名南部未滿六個月嬰兒，待醫師評估、取得藥品就可啟動治療，會請醫院每年提供追蹤資料、至少十年。另一款則是龐貝氏症可用的新藥，每人每年費用約一二四八萬元。
至於其他六款藥品，蔡淑鈴指出，有五款每人每年藥費都在五百萬元以上。另外，「泛視神經脊髓炎」容易造成病人視神經損傷與失能，以往只能使用類固醇或免疫製劑，但復發率、不良反應較多，上週全民健保藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議也已通過給付兩款新藥，可望改善病況與副作用，每人每年藥費均九十多萬元，預估一二一人受惠。
CAR-T細胞治療可望給付
另外，在癌藥部分，健保給付CAR-T細胞治療持續受到外界關注，此款諾華藥廠的「祈萊亞」（Kymriah）主要適用急性淋巴性白血病、復發性或難治性的瀰漫性大B細胞淋巴瘤，藥價一千一百萬至一千二百萬元，國內已有七人自費使用。
蔡淑鈴指出，CAR-T細胞治療原理主要將免疫細胞T細胞取出再製強化，然後打回體內對抗癌細胞，過程涉及細胞取用、運送、儲存等過程，每個步驟都到位才能發揮療效，因此變數甚多，仍持續與廠商討論財務方案協議中，預計快要有結論了。
