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進入近九成遺傳病 新基因編輯有望改正
美國科學家研發出新的基因編輯技術，有望改正八十九％的遺傳缺陷。（取自網路）
〔編譯黃靖媗／綜合報導〕約有七．五萬種人類的基因突變會導致疾病，由台裔美籍科學家劉如謙（David Liu）領銜的研究團隊，研發出新的基因編輯技術「prime editing」（首要編輯），有望改正八十九％的遺傳缺陷，包含過去難以根治的鐮刀型紅血球疾病、黑蒙性家族痴呆症（Tay-Sachs Disease）等等，都有機會透過改正基因序列治癒。
由美國哈佛大學與麻省理工學院共同創立的「布洛德研究所」（Broad Institute of Harvard and MIT），廿一日在科學期刊《自然》（Nature）發表最新的基因編輯技術「首要編輯」，這項新技術奠基於「CRISPR-Cas9」基因編輯技術。CRISPR-Cas9能找出DNA上的特定位置，並用類似微型剪刀的蛋白「Cas9」剪下DNA上的錯誤基因，但由於CRISPR-Cas9容易出錯，在醫學應用上仍有難以克服的技術問題。
布洛德研究所將Cas9蛋白與可以合成新DNA的「反轉錄酶」結合為分子複合物，變成更精確、用途更廣泛的基因編輯技術，可直接將新的遺傳訊息寫入指定的DNA位置。哈佛大學化學與化學生物學系教授劉如謙解釋，可將「首要編輯」想像成文書軟體，用它找出目標DNA序列，並精準地以新序列取代舊有序列。劉如謙說，「首要編輯」可直接將導致鐮刀型紅血球疾病的問題基因序列改正，也能移除導致黑蒙性家族痴呆症的四個多餘鹼基。
盼未來能治療肥胖、阿茲海默症
研究團隊未來將繼續優化「首要編輯」技術，極大化編輯不同種細胞的效率，進一步研究「首要編輯」對細胞的潛在影響，並在更多不同的疾病模型上測試，希望有朝一日得以透過改正「不良基因」，治療肥胖、阿茲海默症、遺傳性耳聾等疾病。
不過，基因技術的突破也引發道德疑慮，許多人擔憂基因編輯技術可能會被用於非醫療用途。今年三月，擁有CRISPR基因編輯技術專利者，便呼籲暫停對人類生殖細胞的基因編輯，因為編輯生殖細胞可能會遺傳給下一代。
