美基因療法成功首例 失聰童聽得見了

〔編譯周虹汶／綜合報導〕天生失聰的十一歲男童達姆（Aissam Dam）去年十月在美國賓州費城兒童醫院，成為針對「OTOF」基因突變引起的感覺神經性聽力損失開發之基因療法「AK-OTOF」全球首名受試者。該院廿三日指出，達姆接受近四個月治療後，所有頻率測試下的聽力在卅天內顯著恢復，且某些頻率聽力於第卅天回復到正常範圍，這項里程碑為世界各地因基因突變而聽力損失的患者帶來希望。

由於單一基因存在極為罕見的異常，達姆一出生時就極重度失聰。院方表示，達姆接受治療後，迄今並未出現嚴重副作用，且所有頻率測試的聽力閾值均介於六十五至廿分貝間。第一次聽見爸爸聲音的達姆告訴《紐約時報》，「沒有我不喜歡的聲音」，「它們都很好」。

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AK-OTOF為美國製藥公司「禮來」（Eli Lilly）二○二二年收購的精準基因醫學公司「Akouos」所研發。OTOF聽力損失患者在全球估約廿萬人，目前尚無恢復聽力的藥物療法獲得批准。