中研院成功建立全能幹細胞 龐貝氏症治療露生機
2011/11/29 06:00
〔記者陳怡靜/台北報導〕龐貝氏症治療再突破!中研院研究團隊從台灣龐貝氏病人的皮膚細胞中,成功建立全球首個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞(PomD-iPSCs)」,將有助龐貝氏症藥物研發,研究成果也登上「人類分子遺傳(Human Molecular Genetics)」國際期刊。
龐貝氏症是罕見遺傳疾病,由於患者細胞核中的「酸性α葡萄糖苷酶(GAA)」基因產生突變,造成細胞無法產生可分解肝醣為葡萄醣的酵素,肝醣在細胞中堆積後,可能導致肌肉無力、心臟肥大等狀況,如果不施以藥物治療,多數的早發性患者一到兩歲時就會過世。
計畫主持人、中研院細胞與個體生物學所研究助技師郭紘志博士說,多數病患被診斷出來時、病情多已相當嚴重,中研院生物醫學科學所前任所長陳垣崇曾發明治療藥物,幫助早發症孩童延長生命時間。但藥物無法完全治癒龐貝氏症,長期施打也可能因排斥作用而導致藥效降低。
若希望發展高效能治療藥物,就得不斷針對病理標本進行藥物篩檢,但許多疾病都不易取得檢體標本;研究團隊此次嘗試先取得龐貝氏症患者的部分皮膚,再利用「基因救援」策略、耗時兩年建立出「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」,他們進一步利用幹細胞的「全功能分化」特點,將其分化為心肌細胞,「如此一來,只要一點點皮膚,就可製造大量心肌細胞」。
郭紘志說,心肌細胞可表現出龐貝氏症早期的病理特徵,例如粒腺體功能異常、肝醣堆積等,研究者即可依病理表現進行藥物研發、並確認藥物療效,將可大大加速龐貝氏症藥物研發。
他也補充,中研院還有許多研究團隊針對小腦萎縮症、漢丁頓舞蹈症、失智症等病症,進行類似的模型開發,阿茲海默症、帕金森氏症、蠶豆症、楓糖尿症等,也都可能可以該方式研發藥物。
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