肌萎罕藥申請健保給付 家屬籲政府速通過

〔記者洪定宏／高雄報導〕由美國生物製藥公司PTC研發的罕藥Translarna，已取得歐洲藥物管理局（EMA）的上市授權，可用於無意義突變導致的裘馨型肌萎縮症患者（nmDMD），但因所費不貲，且須終生服藥，藥商已向衛福部提出健保給付申請，中華民國肌萎縮症病友協會理事長林榮祥呼籲政府儘速核准通過，減輕病友及家屬負擔，對未來充滿希望。

肌萎縮症是基因缺損造成的罕見疾病，有很多類型，全台約500人，其中以裘馨型最常見也最嚴重，該藥物使用條件必須為裘馨型、年滿5歲且能行走，經過協會與藥商篩選，目前符合者僅6人。

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台南市永康區的10歲李小弟是其中之一，他於7歲確診為裘馨型，雖然逐漸萎縮，但尚能行走及打球運動；李媽媽強調，若藥商能先免費提供，她願意讓孩子嘗試，只希望病症不再惡化。

中華民國肌萎縮症病友協會舉辦創會20週年活動，邀請台中榮總兒童醫學部主治醫師李秀芬與近300名肌萎病友及家屬，分享國外罕藥研究的重大突破與進展。

李秀芬表示，罕藥Translarna是蛋白質重建療法，能在患者身上形成功能性蛋白質，有效減緩肌肉功能惡化。

代理藥商吉帝藥品公司營運處長江政起指出，法國及瑞士等國已核准為健保用藥，公司去年4月向衛福部提出申請，目前尚在補件，若有患者願意自費，可透過醫師向醫院、衛福部提出專案申請。