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進入基因替代療法 開啟盲人新視界
賓州大學的麥奎爾醫師與妻子班奈特是美國基因療法研究團隊的重要成員。（美聯社）
英、美研究 分傳成功案例
〔編譯魏國金／綜合外電報導〕英美兩組科學家首度利用基因替代療法，成功讓因一種罕見先天性眼疾而成盲的人恢復部分視力。
英美兩組研究人員各自針對3名患有李柏氏先天性黑矇症患者施以基因取代療法，6名受試者中有4名恢復部分視力。該病症導因於能製造視網膜所需蛋白質的單一基因RPE65發生突變，致使患者從幼小開始視力減退，至成年即成全盲，目前該眼疾沒有療法。
適用李柏氏黑矇症患者
領導英國研究團隊的倫敦大學學院教授艾里指出，對於李柏氏黑矇症病患，能感應光線，並將影像傳送到大腦的視網膜其實並無受損，因此很適合進行基因療法。
在英國研究組，18歲的霍華茲治療成效最好，另外17歲、23歲的受試者成效不彰。英國獨立報報導，霍華茲弱視非常嚴重，夜晚時全然看不見。去年7月他視力較差的一眼接受實驗治療，他說，剛開始他覺得自己的眼睛像砂紙，一週後情況好轉。
半年後他遮住沒有動刀的一眼接受檢驗，結果他在昏暗光線下，以14秒的時間穿越一條有3道出入口的「迷宮」，其間完全沒有碰撞任何障礙物，治療前，同樣路徑他發生8次碰撞、花了77秒才走完全程。
在美國研究組，3名受試者中一名年紀19歲，另兩人為26歲，他們在賓州大學接受治療後，不僅能判讀出視力檢驗表上的圖示，而且在昏暗的光線下，視力狀況也比以往好，該研究主持人班奈特說︰「我們並不期望恢復他們百分百的視力。」
兩組受試者都沒有出現嚴重的副作用，不過美國組當中一名病患的視網膜出現破洞，所幸不影響視力，研究人員認為這與手術有關而非替代基因所致。
兩組的研究成果都發表在新英格蘭醫學雜誌期刊。該技術涉及將正常基因注入於眼球後壁的視網膜，而從完成注射、輕柔拉起視網膜到暫時使視網膜與眼球分離，都要求醫師動作精準，否則稍一閃失，就會扯破視網膜，而使患者永遠失明。
18歲的英國大學生霍華茲在接受基因替代療法後，視力大幅改善。圖為他在本月18日於自家彈奏吉他。（美聯社）
