嬰兒脊髓性肌萎症新藥 要價6700萬
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2019-05-26

〔編譯孫宇青/綜合報導〕瑞士製藥公司「諾華」(Novartis)廿四日宣布,旗下治療兩歲以下嬰兒罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)的新藥Zolgensma,成功獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市。然而,這種新藥物治療一次索價高達二一二.五萬美元(逾六千七百萬台幣),一躍成為全球最昂貴藥物。

嬰幼兒罹患遺傳性「脊髓性肌肉萎縮症」的機率約為萬分之一,且有五到七成患上最嚴重的第一型,經常在數月內出現逐漸癱瘓、呼吸和吞嚥困難等症狀,且有九成會在兩歲不敵病魔,就算生存下來,也可能須倚賴呼吸器維生。第一個獲准治療SMA的藥物是美國公司「渤健」(Biogen)開發的Spinraza。

FDA批准Zolgensma用以治療兩歲以下SMA病患,包括尚未出現病症者。Zolgensma是最新的基因療法,將健康的DNA(去氧核醣核酸)直接植入人體細胞,以修補有缺陷的基因,進而達到治療目的。FDA指出,Zolgensma愈早開始治療效果愈好,但無法恢復治療前已產生的身體損害,最常見的副作用是出現肝酵素上升及嘔吐等現象,治療後須觀察數月。

川普才正要處理藥價高漲

值得注意的是,在諾華宣布新藥獲准上市前,美國總統川普才承諾處理藥價高漲的問題。對此,諾華執行長萬思瀚(Vas Narasimhan)辯護道,Zolgensma是「顛覆性的新型療法」,索價是現行療法的一半,因療法屬一次性,且每次進行靜脈注射也僅需一小時。相較之下,Spinraza每四個月就要注射一次,第一年的成本為七十五萬美元(逾二三八○萬台幣),後續每年費用仍高達卅七.五萬美元(逾一一九○萬台幣)。

針對高額費用,諾華承諾將與政府和保險公司協商,協助其以五年分期付款方式平均分攤;該公司也表示,願意在治療無效的前提下,提供部分退款。

  • 瑞士製藥公司「諾華」新藥Zolgensma,將可用來治療罹患罕見「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)的兩歲以下嬰幼兒,但一次治療費用逾六千七百萬台幣,為史上最貴藥物。
(美聯社)

    瑞士製藥公司「諾華」新藥Zolgensma,將可用來治療罹患罕見「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)的兩歲以下嬰幼兒,但一次治療費用逾六千七百萬台幣,為史上最貴藥物。 (美聯社)

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