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進入嬰兒脊髓性肌萎症新藥 要價6700萬
瑞士製藥公司「諾華」新藥Zolgensma，將可用來治療罹患罕見「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）的兩歲以下嬰幼兒，但一次治療費用逾六千七百萬台幣，為史上最貴藥物。 （美聯社）
〔編譯孫宇青／綜合報導〕瑞士製藥公司「諾華」（Novartis）廿四日宣布，旗下治療兩歲以下嬰兒罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）的新藥Zolgensma，成功獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准上市。然而，這種新藥物治療一次索價高達二一二．五萬美元（逾六千七百萬台幣），一躍成為全球最昂貴藥物。
嬰幼兒罹患遺傳性「脊髓性肌肉萎縮症」的機率約為萬分之一，且有五到七成患上最嚴重的第一型，經常在數月內出現逐漸癱瘓、呼吸和吞嚥困難等症狀，且有九成會在兩歲不敵病魔，就算生存下來，也可能須倚賴呼吸器維生。第一個獲准治療SMA的藥物是美國公司「渤健」（Biogen）開發的Spinraza。
FDA批准Zolgensma用以治療兩歲以下SMA病患，包括尚未出現病症者。Zolgensma是最新的基因療法，將健康的DNA（去氧核醣核酸）直接植入人體細胞，以修補有缺陷的基因，進而達到治療目的。FDA指出，Zolgensma愈早開始治療效果愈好，但無法恢復治療前已產生的身體損害，最常見的副作用是出現肝酵素上升及嘔吐等現象，治療後須觀察數月。
川普才正要處理藥價高漲
值得注意的是，在諾華宣布新藥獲准上市前，美國總統川普才承諾處理藥價高漲的問題。對此，諾華執行長萬思瀚（Vas Narasimhan）辯護道，Zolgensma是「顛覆性的新型療法」，索價是現行療法的一半，因療法屬一次性，且每次進行靜脈注射也僅需一小時。相較之下，Spinraza每四個月就要注射一次，第一年的成本為七十五萬美元（逾二三八○萬台幣），後續每年費用仍高達卅七．五萬美元（逾一一九○萬台幣）。
針對高額費用，諾華承諾將與政府和保險公司協商，協助其以五年分期付款方式平均分攤；該公司也表示，願意在治療無效的前提下，提供部分退款。
