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    首例 美國臨床試驗基因編輯療法

    患有罕病「韓特氏症」的美國男子馬德,六日在女友陪伴下於加州貝尼奧夫兒童醫院,等候接受基因編輯治療。(美聯社)

    患有罕病「韓特氏症」的美國男子馬德,六日在女友陪伴下於加州貝尼奧夫兒童醫院,等候接受基因編輯治療。(美聯社)

    2017/11/16 06:00

    先切除問題DNA 再注入新基因無形修補

    〔編譯陳正健/綜合報導〕美聯社十五日獨家報導,美國科學家十三日首度在人體內進行「基因編輯」療法的臨床試驗,透過靜脈注射對一名罹患罕病的四十四歲男子馬德(Brian Madeux)進行治療,試圖永久改變他體內的去氧核醣核酸(DNA)。此一全球首例手術是否奏效得等上一個月才能知道,三個月內才能確定手術成功與否。馬德表示:「我願意承擔這個風險,希望能造福自己與他人。」

    馬德患有名為「韓特氏症」( Hunter syndrome)的新陳代謝疾病,全球僅有少於一萬人罹患此症,許多病患英年早逝,因為他們缺乏製造一種酵素的基因,無法分解特定碳水化合物,致使其累積在細胞中嚴重破壞身體,導致經常感冒、耳朵感染、呼吸困難及心臟疾病等問題。

    先前馬德是透過每週打點滴,注射他所缺乏的酵素來緩解病症,但這一年得花上十萬到四十萬美元,且無法防止腦部損傷。這次他所接受的基因編輯療法無法修復他先前所受到的傷害,但可望解決必須每週注射的問題。

    加州「桑加莫療法」(Sangamo Therapeutics)生物製藥公司科學家表示,這次運用一種名為「鋅指核酸酶」(Zinc finger nucleases)的基因編輯技術來修補馬德的DNA,這種「分子剪刀」會尋找並修剪特定片段的DNA。這項治療有三個部分:新基因和兩個鋅指蛋白質,這三個部分都以經過修改、不會造成感染的病毒為載體。當進行靜脈注射時,數十億個「分子剪刀」注入馬德體內,隨後進入到肝臟,找到DNA的問題點並予以切除,讓新基因填補空缺,之後並開始下達指令製造病患所缺乏的酵素。

    不可逆療法 有錯誤恐留一輩子

    治療時,馬德歷經三小時的靜脈注射。他的醫生暨研究領導人、加州奧克蘭醫院醫生哈瑪茲( Paul Harmatz )說,只要矯正一%的肝臟細胞,就足以成功治療該疾病。「桑加莫療法」總裁馬克瑞(Sandy Macrae)指出:「我們切開你的DNA,打開後注入基因,並將其縫補起來,此為無形修補,之後它成為你DNA的一部分,陪你度過餘生,但這也意味無法回頭,無法抹去基因編輯可能造成的任何錯誤。」

    此前,科學家曾在實驗室裡編輯人類基因、修改人體細胞,之後再放回病患體內,但以往的基因療法只適用一些疾病,部分效果無法持久,或有可能造成罹癌等新問題。相較之下,此次「基因編輯」是在人體內進行,創下全球首例。加州斯克里普斯轉化科學研究所心臟病專家托普爾(Eric Topol)認為,此舉雖是「玩弄自然」,且仍未完全了解其風險,但研究仍應繼續下去,以治療現有的不治之症。

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