血癌剋星!全美第一個基因療法要價1428萬

美國食品藥物管理局(FDA)30日批准全美第一個基因療法,由諾華(Novartis)的CAR-T療法Kymriah拔得頭籌,為急性淋巴性白血病(簡稱血癌,ALL)患者帶來新的希望!(美聯社)
〔即時新聞/綜合報導〕美國食品藥物管理局(FDA)30日批准全美第一個基因療法,由諾華(Novartis)的CAR-T療法Kymriah拔得頭籌,為急性淋巴性白血病(簡稱血癌,ALL)患者帶來新的希望,不過這種藥不便宜,要價47.5萬美元(約新台幣1428萬元)。這一項歷史性的行動,使美國第一個基因療法得以實現,也為治療癌症、其他嚴重危急性命的疾病提供一個新的途徑!
綜合媒體報導,FDA專員Scott Gottlieb博士表示,「我們正在進入一個醫療創新的領先地位,我們有能力可以重編病人自己的細胞來攻擊致命的癌症!」他表示團隊致力在加快開發、審查具有挽救生命的突破性治療。 率領諾華研究的費城兒童醫院(Children's Hospital of Philadelphia)醫師葛魯普(Stephan Grupp)強調「這是全新的抗癌方式!」他用這個新免疫療法治療的第一位病人是名女童,原本瀕臨死亡的她,過了5年後至今仍沒有看到癌細胞的蹤影。諾華表示,研究顯示指出,83%的患者對這項治療有反應,且在3個月內達到緩解。
諾華腫瘤科執行長史垂基尼(Bruno Strigini)指出,Kymriah治療價格要47.5萬美元(約新台幣1428萬元),不過他也表示,如果在第一個月內對療程毫無反應的患者不需要繳費!相較之下,骨髓移植這種較為常見的白血病療法,在美國就醫的頭一年費用介在54萬美元到80萬美元之間(約新台幣1629萬至2413萬元)。他補充道,Kymriah的成本價格定在60萬到75萬美元之間(約新台幣1810萬至2262萬元)。
ALL是骨髓和血液中的一種癌症,身體中的淋巴細胞異常。該疾病是美國最常見的兒童癌症,美國國家癌症研究中心(NCI)估計每年約有3100名年齡在20歲以下的患者被診斷為ALL。壓會
每種藥都有其副作用,Kymriah也不例外,嚴重程度甚至可能造成生命危險,因此FDA也要求醫療院所和醫生都需經過特殊訓練,並備妥緊急用藥。