〔國際新聞中心／路透廿六日電〕一種治療罕見疾病「脂蛋白脂解酵素缺乏症」（ＬＰＬＤ）的基因療法藥物，即將在德國上市。這是第一款在西方上市的基因療法藥物，藉由將矯正基因導入失能細胞，為病患帶來生機。但其藥價十分昂貴，平均每名病患至少需要一一一萬歐元（約台幣四三二九萬元）才能完成整個療程，刷新罕病療法的世界紀錄。

刷新罕病療法紀錄

這種全世界最貴的藥物Glybera，針對每一百萬人僅有一到兩人會罹患的罕病ＬＰＬＤ。ＬＰＬＤ患者體內血液被脂肪阻塞，無法像正常人一樣吃喝；而由荷蘭公司UniQure生產的Glybera，把一種無害的基因改造病毒導入病患血液中，讓含有矯正基因的病毒進入細胞，從而達到治療效果。

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Glybera兩年前即獲歐盟許可，但因需蒐集此藥益處的相關資料而延後，到現在才準備上市。Glybera初期會先在德國販售，預計明年上半年起開始商用治療，二○一八年也計畫在美國上市。

根據與UniQure合作的義大利公司Chiesi提交資料，Glybera每小瓶零售價五萬三千歐元，工廠交貨價四三八七歐元。根據德國藥物訂價制度，這個標價會打七％折扣。以臨床試驗受試者平均體重六十二．五公斤來計算，每人約需要廿一個藥瓶、注射四十二次，也就是ＬＰＬＤ病患約需負擔一一一萬歐元；由於全歐約只有一百五十到兩百名病患有資格接受Glybera治療，預料對健保預算的衝擊不大。

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