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進入「阿爾吉儂」化合物 可治胎兒唐氏症
日本京都大學化學生物學教授萩原正敏。（圖擷取自京都大學）
日本京都大學研究團隊發現
〔編譯／綜合報導〕日本京都大學化學生物學教授萩原正敏領導的研究團隊，發現一種化合物，成功地在懷孕階段對唐氏症實驗鼠胎兒進行投藥，促進胎兒的神經細胞增殖，改善唐氏症的症狀。這種化合物被命名為「阿爾吉儂」，源自於美國科幻小說「獻給阿爾吉儂的花束」。
唐氏症症候群是一種基因疾患，由人體的第廿一對染色體的三體變異造成，會導致智力障礙、併發心臟疾患及發育遲緩等症狀，唐氏症可在出生前透過篩檢發現，但至今沒有根本的治療方法。
研究團隊從多名唐氏症患者身上發現一種名為「DYRK1A」的基因，會抑制神經前驅細胞增殖，研究人員認為這是造成唐氏症的原因之一，因此若能抑制DYRK1A運作，並促進神經前驅細胞增殖，應可改善症狀。研究人員從七一七種化合物中發現具有這種效果的化合物，命名為「阿爾吉儂」。
實驗鼠出生前 大腦皮質厚度正常
研究團隊讓一隻懷孕的實驗鼠連續五天服用「阿爾吉儂」，實驗鼠母子均患有唐氏症，結果發現胎兒在出生三至四天前，大腦皮質的厚度和一般正常鼠相同，出生後的行動也和正常鼠幾乎相同。
研究團隊的論文五日發表於「美國國家科學院院刊」（ＰＮＡＳ）。研究成果今後將可能用於開發新藥，但由於是針對出生前的胎兒進行治療，未來臨床研究時可能面臨倫理問題。
新化合物的名稱「阿爾吉儂」，源自美國作家丹尼爾．凱斯的科幻小說「獻給阿爾吉儂的花束」，內容描述心智障礙者「查理」經過腦部改造手術後變得聰明，但不久後因手術後遺症導致智力急速下降，阿爾吉儂是率先接受腦部改造手術的實驗鼠。
