基因療法抗血癌 美FDA首准
〔編譯管淑平/綜合報導〕美國「食品藥物管理局(FDA)」八月三十日批准全球第一款「嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)」免疫療法,為癌症治療開啟新紀元。這款產品名為Kymriah的療法作用有如「活體藥物」,利用基因工程強化患者自體T細胞,僅需注射一次就能如一群刺客大軍揪出癌細胞予以摧毀,臨床試驗顯示對抗侵襲性急性淋巴性白血病高度有效。不過,一次療程費用高達一千四百多萬台幣,並非一般人所能負擔。
諾華製藥公司(Novartis)開發的Kymriah療法,實驗階段名為CTL019,獲准用於罹患急性淋巴性白血病(ALL)中最常見類型「前驅B細胞淋巴白血病」、或者復發至少兩次的二十五歲以下孩童和青少年。本身也是血癌過來人的FDA局長古特利布(Scott Gottlieb)預期,這是種「歷史性」免疫療法,「將改寫現代醫學面貌」。
一次療程要價1400多萬台幣
癌細胞通常能躲過人體免疫系統中對抗疾病的T細胞,Kymriah利用基因工程,但是並非針對致病基因,而是強化T細胞。研究人員從患者血液中取得T細胞,基因改造使其擁有能鎖定癌細胞的「嵌合抗原受體(chimeric antigen receptor , CAR)」,嵌合抗原受體T細胞(CAR-T cell)在實驗室複製百萬倍後注入患者體內能繼續複製,對抗疾病數月、甚至數年之久。
諾華公司說,Kymriah一次療程費用四十七萬五千美元(約一四四二萬台幣),但是若患者接受治療後一個月內無起色,將不收費。
此駕馭免疫系統方式與常見免疫療法藥「免疫檢查哨抑制劑」提高自然T細胞偵測腫瘤能力不同。古特利布說,「我們正進入醫學創新的新疆界,有能力將患者自己的細胞重新編程以攻擊致命的癌症」。
兒童罹患的癌症中,以急性淋巴性白血病最普遍,美國每年約有三千名兒童、青少年罹患此疾,復發率十五%。諾華表示,研究顯示八十三%的患者對這種療法有反應,治療三個月內癌症緩解。首例接受Kymriah療法的患者、現年十二歲的懷海德(Emily Whitehead)五年前在費城兒童醫院接受治療,三週內癌症完全緩解,而且維持至今。