首款基因遺傳性治療藥物 可治失明、單劑高達1265萬元


「Luxturna」能治療遺傳性的視網膜疾病。(美聯社)

2018-01-04 10:50

〔即時新聞/綜合報導〕去年12月,美國食品藥物管理局(FDA)核准第一款遺傳性疾病的基因治療藥物「Luxturna」,它將能治療遺傳性的視網膜疾病,但單隻劑量售價將高達42.5萬美元(同新台幣1265萬元)、雙眼治療費用為85萬美元(同新台幣2530萬元),相當昂貴。

綜合媒體報導,「Luxturna」將能治療「萊伯氏先天性黑蒙症」(Leber’s Congenital Amaurosis,LCA),為遺傳性的視網膜疾病、會造成失明。治療方式為透過修復患者的雙等位基因(biallelic)RPE65突變來達到治療的效果,由美國的Spark Therapeutics藥廠所研發。

綜合媒體報導,LCA患者因RPE65突變造成視網膜錐狀細胞(cone cells)、桿狀細胞(rod cells)等感光細胞(photoreceptors cells)逐漸失去功能且壞死,最終將導致完全失明。

綜合媒體報導,食品藥物管理局指出,「Luxturna」於第 3 期臨床試驗呈現很好的效果,29名 LCA 患者接受治療,其中 27 名(93%)患者視力有明顯的改善,還可以在暗光下自己走一條充滿障礙的道路,加上追蹤數據也呈現良好的結果;在治療1年後,仍有 21 名(72%)LCA患者能通過測試。

另外,「Luxturna」去年獲FDA核准時,原本預估價前將高達100萬美元(約新台幣3000萬元),然昨日公佈後,雖為原本預估藥錢的一半,但仍是相當昂貴的治療費用。

  • 雙眼治療費用總共85萬美元(同新台幣2530萬元),相當昂貴。(美聯社)

    雙眼治療費用總共85萬美元(同新台幣2530萬元),相當昂貴。(美聯社)