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進入先天性視網膜裂損症 有救
台美科技合作基因編輯修補先天性視網膜裂損症獲突破，研究成果登上先進科學期刊。 （研究團隊提供）
台美醫療科技合作 獲突破
〔記者楊綿傑／台北報導〕台美合作醫療科技突破！針對會造成失明的罕病「先天性視網膜裂損症」（ＸＬＲＳ），由美國洛杉磯加州大學（ＵＣＬＡ）加州奈米技術研究院（ＣＮＳＩ）教授曾憲榮和Paul S. Weiss，以及台北榮總醫研部主任邱士華共同率領的研究團隊，成功利用奈米基因技術，通過玻璃體內注射或視網膜下注射超分子奈米粒子方式，可望更安全且精準獲得治療。這項研究已發表於國際權威刊物《Advanced Science（先進科學）》，並申請專利。
好發男童 台灣患者約2千
先天性視網膜裂損症是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病，好發於男童，發病率約五千分之一至兩萬五千分之一，目前台灣約有兩千人罹病，曾憲榮表示，患者視力會受損，甚至視網膜剝離而導致視力喪失，而據研究顯示，RS1基因突變是造成此疾病發生的唯一原因。
邱士華指出，以往對此疾病多是通過腺病毒（ＡＡＶ）將外源RS1基因引入視網膜的治療方案，但是後來證明效果有限，且對於其他基因突變所造成眼部疾病，無法精準做治療。
邱士華表示，團隊開發新技術，著眼於找出壞的基因並進行置換修補，將「超分子奈米粒子」及新型基因編輯（CRISPR/Cas9）技術做結合，進入到「使用更精密的達文西手臂做手術」，更有效修補RS1基因突變。
邱士華解釋，奈米技術具有如計程車般的精準性，把CRISPR/Cas9基因修補技術有如搭計程車直接送到RS1突變基因門口，也搭載要修補置換的材料，可更直接找到問題基因並作重組修補，未來甚至可發展成只要透過注射藥物，就能進行治療。
邱士華說，這項技術還有助於治療多種基因性疾病，如視網膜色素病變、夜盲症等，帶來改善視力的一線曙光。目標兩至三年進入人體試驗。
