中研院分子生物研究所副研究員陳俊安（中）研究團隊，不但找到可以應用在漸凍症治療與預測的關鍵機制「微型核糖核酸mir17~92」表現量變化。（記者簡惠茹攝）

〔記者簡惠茹／台北報導〕中研院分子生物研究所副研究員陳俊安研究團隊，不但找到可以應用在漸凍症治療的關鍵機制「微型核糖核酸mir17~92」表現量變化，還可望進一步用於預測漸凍症發病的生物標記，團隊實驗結果小鼠生命延長14%，登上國際期刊《細胞：幹細胞》。

中研院分子生物研究所副研究員陳俊安（中）研究團隊，不但找到可以應用在漸凍症治療與預測的關鍵機制「微型核糖核酸mir17~92」表現量變化。（記者簡惠茹攝）

陳俊安研究團隊發現2項重要研究突破，陳俊安指出，漸凍症小鼠發病前，可以看到其中一個微型核糖核酸mir17~92表現量明顯下降，因此可以做為預測漸凍症發病的生物標記；另外進一步對小鼠進行基因治療，大量表現mir17~92後，小鼠生命從140天左右延長到175到180天，有助於作為基因治療漸凍症標靶藥物研發，實驗結果已經申請專利，研究在5月30日登上國際期刊《細胞：幹細胞》。

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中研院分子生物研究所副研究員陳俊安（中）研究團隊，不但找到可以應用在漸凍症治療與預測的關鍵機制「微型核糖核酸mir17~92」表現量變化。（記者簡惠茹攝）

陳俊安表示，台灣每年大約有800到1000名漸凍症病友，發病後平均壽命約2到5年，藉由適當照顧可以延展，發病原因除了10%來自家族遺傳，另外9成則都病因不明，美國核可的3種藥物也都無法治癒疾病。

陳俊安指出，實驗室2015年的研究，已經看到mir17~92扮演維持運動神經元存活關鍵，小鼠胚胎內的mir17~92大量表現在中樞神經系統裡控制四肢肌肉的運動神經元，由於蛋白質PTEN累積在運動神經元細胞核會導致細胞退化死亡，mir17~92可抑制PTEN表現量，阻擋他進入細胞核，進而保護運動神經元存活。

研究團隊進一步連結mir17~92與漸凍症的關係，陳俊安表示，由於漸凍症病友主要是一種運動神經元退化導致的疾病，從控制四肢的運動神經元開始發病，目前大部分研究都是看漸凍症發病後的影響，但是醫療效果已經比較晚，因此他們希望可以找到發病的上游機制，團隊把SOD1基因缺陷的漸凍症小鼠的胚胎幹細胞拿出後，分化出運動神經元，並從SOD1漸凍症患者誘導性多功能幹細胞再分化出運動神經元，觀察mir17~92的作用與表現，都得到一致結果。

陳俊安表示，原本應該大量表現在四肢運動神經元的mir17~92，在漸凍症小鼠發病前會顯著降低，導致蛋白質PTEN逐漸累積在細胞核中，最後細胞退化死亡，因此將來漸凍症發病前，就可以透過觀察mir17~92是否下降，做為漸凍症的生物預測指標；此外，當mir17~92下降，PTEN在細胞質大量表現，發病前PTEN進入細胞核，也可以做為另一個預測可能發病的重要基準。

陳俊安團隊也進一步提出治療方式，他指出，由於發病前mir17~92會大量下降，團隊嘗試將漸凍症小鼠體內的mir17~92表現量提高，發現可以延緩小鼠癱瘓時間，顯著增加運動能力，小鼠壽命也平均延長14%。

漸凍人協會秘書長林詠沂自己也罹患漸凍症，今天跟病友一同出席中研院的研究成果記者會，他說，病友們對於相關研究成果感到相當雀躍，這是大家的一個喜訊，希望透過這個機會，整合國內各研究成果，讓相關研究再有所突破。

陳俊安指出，本研究由中研院、國研院和科技部支持，共同第一作者為分生所董盈岑博士和彭冠智；通訊作者是董盈岑博士和他，研究團隊成員還包含醫師陳彥中、張綿、顏雅萍博士和瑞典卡羅琳大學醫院的Sebastian Thams博士。

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